W roku 2021 w ramach konkursu na rozwój innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNA, konsorcjum Warszawskich Zakładów Farmaceutycznych Polfa SA i Instytutu Chemii Bioorganicznej PAN w Poznaniu uzyskało dofinansowanie ze środków budżetu państwa, od Agencji Badań Medycznych w kwocie 93 852 588,56 zł. Całkowity koszt realizacji projektu wynosi 130 191 808,51 zł.
Dofinansowanie otrzymał projekt komercyjnego badania klinicznego - rozwój innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNA, pt.: Development of a universal fast-response platform, based on RNA technology, ensuring the national drug and epidemiological safety/ Opracowanie uniwersalnej platformy szybkiego reagowania, opartej na technologii RNA, zapewniającej krajowe bezpieczeństwo lekowe i epidemiologiczne.

Instytut Chemii Bioorganicznej PAN, jako konsorcjant, otrzymał dofinansowanie w kwocie nie przekraczającej 35 207 716,16 zł.

Celem projektu realizowanego na przestrzeni 7 lat jest opracowanie unikatowej dla rynku polskiego, uniwersalnej platformy bioinformatyczno-chemiczno-biotechnologicznej. Będzie ona dedykowana otrzymywaniu leków i szczepionek poprzez wykorzystanie innowacyjnych technologii i rozwiązań opartych na zastosowaniu kwasów nukleinowych, w szczególności RNA. Pozwoli to zwiększyć bezpieczeństwo lekowe i epidemiologiczne kraju, jednocześnie umożliwi równoprawny udział polskich naukowców oraz przedsiębiorców w ogólnoświatowych pracach nad rozwojem innowacyjnych terapii bazujących na kwasach nukleinowych. Wierzymy, że przyczynimy się w ten sposób do wzrostu konkurencyjności polskiej gospodarki.

Projekt składa się z ośmiu zadań obejmujących badania podstawowe, badania przemysłowe i prace rozwojowe, w ramach których uwzględnione są wszystkie etapy rozwoju innowacyjnego leku: 

⦁ Projektowanie terapeutycznych RNA oraz stworzenie bioinformatycznych narzędzi i baz danych;
⦁ Chemiczna i biotechnologiczna synteza krótkich i długich RNA;
⦁ Projektowanie i testowanie strategii dostarczania krótkich i długich RNA;
⦁ Ocena aktywności biologicznej terapeutycznych RNA w układach in vitro;
⦁ Przedkliniczna ocena skuteczności terapeutyków RNA na modelach zwierzęcych;
⦁ Badania nad opracowaniem formulacji produktu leczniczego;
⦁ Transfer technologii wraz z powiększeniem skali;
⦁ Badanie kliniczne I/II fazy PK/PD oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę opracowanego leku. 

Instytut Chemii Bioorganicznej PAN rozpoczyna realizację projektu pn. Międzynarodowa konferencja „RNA regulation in brain function and disease” przyjętego do finansowania w ramach programu „Doskonała nauka” dofinansowanego ze środków budżetu państwa. Konferencja została zaplanowana w trybie “online” na wrzesień 2022 roku. Zagadnienia zostały usystematyzowane w sześciu sesjach wykładowych i dwóch sesjach plakatowych, odbywających się łącznie przez 2,5 dnia. Do wygłoszenia prelekcji przewidziani są światowej sławy naukowcy i liderzy w badaniach z Polski i ze świata. Wyniki realizacji projektu będą szeroko rozpowszechniane w kraju i na świecie. Realizacja projektu przyczyni się do wzmocnienia rozpoznawalności polskich naukowców w badaniach podstawowych i aplikacyjnych z pogranicza biologii RNA i neuronauki, a zaplanowane wydarzenie wpłynie pozytywnie na rozwój nauki w kierunku zrozumienia molekularnych podstaw funkcjonowania mózgu i jego patologii. Koszty do sfinansowania ze środków finansowych przyznanych przez Ministra: 127 600 PLN. Całkowita wartość zadania: 169 600 PLN.  

W latach 2020-2023 realizowany jest w ICHB PAN w Zakładzie Biotechnologii Medycznej Diamentowy Grant pt. „Badanie początkowych ścieżek patogenezy DRPLA w modelu ludzkich prekursorów neuronalnych”. Kierownikiem projektu jest inż. lek. Bartosz Nowak.
Tematem projektu jest rzadka dziedziczna choroba neurologiczna – zanik jądra zębatego, jądra czerwiennego i jądra niskowzgórzowego (DRPLA), należąca do wspólnej grupy zaburzeń (tzw. choroby poliglutaminowe – poliQ). Dokładna ścieżka patogenezy tej choroby nie jest znana. Objawy DRPLA (m.in. ataksja, ruchy pląsawicze, demencja) różnią się w zależności od wieku wystąpienia choroby, a schorzenie nadal jest nieuleczalne. Celem projektu jest zbadanie początkowych ścieżek patogenezy w DRPLA przy wykorzystaniu modelu komórkowego prekursorów neuronalnych. Będzie to unikatowy model wygenerowany z linii indukowanych komórek macierzystych pozyskanej od pacjentów DRPLA.
Ponieważ choroby poliQ mają w wielu aspektach podobną patogenezę, dogłębna analiza molekularnych nieprawidłowości w DRPLA może mieć szersze przełożenie i aspekt poznawczy także dla innych chorób neurodegeneracyjnych. Co więcej, otrzymany i scharakteryzowany nowy model komórkowy będzie także bardzo użyteczny w testowaniu możliwych podejść terapeutycznych.