Narodowe Centrum Badań i Rozwoju podjęło decyzję o przyznaniu finansowania na realizację projektów naukowych w XV konkursie Programu LIDER. Dofinansowanie w łącznej kwocie ponad 71 milionów złotych otrzyma 41 młodych naukowców wybranych spośród z 392 składających wnioski w tej edycji konkursu. Miło nam poinformować, że wśród naukowców, którzy otrzymali dofinansowanie na badania znalazła się dr Anna Kotowska-Zimmer z Zakładu Inżynierii Genomowej. Dr Kotowska-Zimmer będzie badała zastosowanie sztucznych miRNA do allelo-selektywnej terapii ataksji rdzeniowo-móżdżkowych spowodowanych ekspansją powtórzeń CAG.

Ataksje rdzeniowo-móżdżkowe są grupą rzadkich, genetycznych chorób neurodegeneracyjnych. W przypadku ataksji należących do chorób poliglutaminowych mutacja prowadząca do ich wystąpienia polega na ekspansji powtórzeń CAG w określonych genach. Skutkuje to powstaniem wydłużonych ciągów glutaminowych w białkach, które nabywają toksycznych właściwości. Mimo wielu lat badań choroby te pozostają nieuleczalne i prowadzą do śmierci pacjentów.

Celem projektu jest opracowanie uniwersalnej cząsteczki, która w sposób allelo-selektywny będzie powodowała obniżenie poziomu zmutowanych białek odpowiedzialnych za występowanie ataksji rdzeniowo-móżdżkowych. Pozytywne wyniki projektu będą mogły być wykorzystane do dalszych etapów badań mających na celu wdrożenie skutecznej i bezpiecznej terapii dla pacjentów cierpiących na ataksje rdzeniowo-móżdżkowe spowodowane ekspansją powtórzeń CAG.

Gratulujemy i życzymy dalszych sukcesów!